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記者9日從中國科學院動物研究所獲悉，該所研究員李偉與周琪團隊開發(fā)的逆轉座子基因工程新技術，首次實現(xiàn)以RNA為媒介的基因精準寫入，有望為遺傳病和腫瘤等疾病帶來更高效、更安全、更低成本的全新治療方式，為發(fā)展新一代基因療法提供基礎。相關成果在線發(fā)表于《細胞》雜志。
目前，以CRISPR基因編輯技術為代表的技術進步已經基本實現(xiàn)了單堿基和短序列尺度的精準編輯。“然而，如何針對應用場景的需求，實現(xiàn)大片段基因尺度DNA在基因組的高效精準整合，仍然是整個基因工程領域亟須突破的難題。”論文共同通訊作者李偉說。
針對這一重大技術難題，多種基因寫入技術已被開發(fā)，但是這些技術大多以DNA為媒介。在實際醫(yī)學應用中，DNA媒介面臨免疫原性高、在基因組中具有隨機整合風險等諸多挑戰(zhàn)。相比之下，RNA媒介具有更低免疫原性、可被非病毒載體有效遞送、在細胞內迅速降解、無隨機整合風險等特點，能有效應對DNA媒介所面臨的挑戰(zhàn)。“因此，以RNA為媒介的大片段精準寫入技術，在安全性、可遞送性方面都具有顯著優(yōu)勢。”李偉說。
基于自然界存在的R2逆轉座系統(tǒng)，科研人員此次結合基因組數(shù)據(jù)挖掘和大分子工程改造等手段，開發(fā)了以RNA為媒介進行大片段基因精準寫入的R2逆轉座子工具。該工具能夠高效精準整合多種哺乳動物細胞中大片段基因，成功實現(xiàn)了以RNA為媒介的功能基因在多種哺乳動物基因組的精準寫入。(記者陸成寬)
【責任編輯:朱家齊】
